NGS-heeft RNA ingeschakeldtherapie:volledige-cyclus van onderzoek en ontwikkeling en industrialisatie
De NGS-oplossing is eenuitgebreide precisiedetectieoplossing ontworpen voor geavanceerde- RNA-medicijnen zoals mRNA-therapie, siRNA-therapie en RNA-bewerkingstherapie. Het richt zich op de sequentienauwkeurigheid, integriteit en genetische stabiliteit van RNA-moleculen. Via drie kerntechnologieën-mRNA-sequencing, ultra-analyse van zeldzame varianten en beoordeling van de RNA-integriteit-dekt het het hele kwaliteitscontroleproces van RNA-therapie, van vroeg onderzoek en ontwikkeling, pilotproductie tot commercialisering. Dit helpt bedrijven knelpunten in de ontwikkeling van RNA-geneesmiddelen te overwinnen, te voldoen aan de wereldwijde nalevingsvereisten van regelgeving en de veiligheid en werkzaamheid van producten te garanderen.
TestenDienstinhoud
• Inhoud testen:Bepaling van sequenties van volledige-lengte: met behulp van high-fidelity RNA-seq-technologie wordt de mRNA-sequentie van volledige-lengte volledig geanalyseerd om de nauwkeurigheid van de coderende en decoderingssequenties (UTR) te verifiëren en om te screenen op sequentieafwijkingen zoals puntmutaties, deleties en inserties;
•Isomeeranalyse: Identificeer voor complexe mRNA-moleculen de typen en verhoudingen van alternatieve splicing-isomeren en beoordeel hun impact op de werking van geneesmiddelen;
Verificatie van sequentieconsistentie: vergelijk mRNA-sequenties van verschillende productiebatches en onder verschillende opslagomstandigheden om sequentiestabiliteit tussen batches en binnen de houdbaarheidstermijn te garanderen;
Technische voordelen: Sequentiedekking > 99%, nauwkeurigheid van sequentie-uitlijning Groter dan of gelijk aan 99%, en kan sequentievariaties met lage- overvloed nauwkeurig vastleggen.
• Detectiemogelijkheden:Het kan extreem zeldzame varianten met een lage frequentie nauwkeurig identificeren (zoals zeldzame puntmutaties, chimere sequenties en degradatie-gerelateerde varianten).
• Technische ondersteuning:Het systeem maakt gebruik van ultra-diepe sequencing in combinatie met eigen bio-informatica-algoritmen om achtergrondruis effectief te filteren en de nauwkeurigheid van de detectie van zeldzame varianten te verbeteren.
De integriteit van RNA-moleculen bepaalt rechtstreeks hun translatie-efficiëntie en therapeutisch effect, en is een belangrijke indicator voor de kwaliteitscontrole van RNA-therapie.
Volledige-integriteitsverificatie:De volledige-lengteverhouding van mRNA/siRNA-moleculen wordt beoordeeld door capillaire elektroforese en RNA-seq-dekkingsanalyse om ingekorte en afbraakproducten te identificeren;
Secundaire structuurstabiliteitsanalyse:Een RNA-vouwvoorspellingsalgoritme gecombineerd met experimentele verificatie werd gebruikt om de integriteit van de secundaire structuur van het RNA-molecuul te beoordelen, waarbij de impact van structurele afwijkingen op de afgifte en functie werd vermeden;
Toepassingsgebied voor testen
mRNA-therapie
COVID-19 mRNA-vaccins, therapeutische mRNA-vaccins tegen kanker, mRNA-medicijnen ter vervanging van eiwitten, enz.
Kleine RNA-therapie
siRNA-medicijnen, miRNA-nabootsers/remmers, enz.;
RNA-bewerkingstherapieën
CRISPR-Cas13-gemedieerde RNA-bewerkingsmedicijnen, ADAR-enzymgemedieerde RNA-modificatietherapieën, enz.
Andere RNA-therapieën omvatten
circulaire RNA-medicijnen, lange niet-coderende RNA (lncRNA)-therapieën en RNA-aptameermedicijnen.